美国世界孤儿药大会汇聚了领先的制药和生物技术公司、政府及监管机构、患者权益倡导者、付款方、投资者及解决方案提供者——所有这些都依赖我们的活动来召开并集思广益，共同推动发展孤儿药开发，并改善罕见病患者获得救命疗法的可及性。